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La comunidad de pacientes y defensores de la distrofia muscular de Duchenne mantiene una terapia génica y múltiples medicamentos en el mercado estadounidense, impidiendo que la FDA tome medidas, a pesar de ensayos clínicos confirmatorios fallidos que muestran falta de eficacia y seguridad cuestionable.
La comunidad de pacientes y defensores de la enfermedad de Huntington ni siquiera puede persuadir a la FDA para que permita la presentación de una terapia génica, a pesar de un ensayo clínico positivo.
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