La comunidad de pacientes y defensores de la distrofia muscular de Duchenne mantiene una terapia génica y múltiples medicamentos en el mercado estadounidense, impidiendo que la FDA tome medidas, a pesar de que los ensayos clínicos confirmatorios fallidos mostraron que no mostraron eficacia y una seguridad cuestionable. La comunidad de pacientes y defensores de la enfermedad de Huntington ni siquiera puede convencer a la FDA de permitir la presentación de una terapia génica, a pesar de un ensayo clínico positivo.