デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者および擁護団体は、遺伝子治療薬と複数の薬剤を米国市場に残し続けており、効果が認められず安全性も疑わしい確認試験が失敗したにもかかわらず、FDAの行動を阻止しています。 ハンチントン病患者や支援団体は、臨床試験が良好な結果を出しているにもかかわらず、遺伝子治療の申請をFDAに認めるよう説得することすらできません。