A comunidade de pacientes e defesa da distrofia muscular de Duchenne mantém uma terapia gênica e múltiplos medicamentos no mercado dos EUA, impedindo a FDA de agir, apesar de ensaios clínicos confirmatórios fracassados que mostraram eficácia e segurança questionável. A comunidade de pacientes e defensores da doença de Huntington nem sequer consegue convencer a FDA a permitir o pedido de uma terapia gênica, apesar de um ensaio clínico positivo.