Сообщество пациентов с дистрофией Дюшенна и защитников их прав удерживает генную терапию и несколько препаратов на рынке США, не позволяя FDA предпринять действия, несмотря на неудачные подтверждающие клинические испытания, показывающие отсутствие эффективности и сомнительную безопасность. Сообщество пациентов с болезнью Хантингтона даже не может убедить FDA разрешить подачу заявки на генную терапию, несмотря на положительное клиническое испытание.