Tristan (@SharkStats) tepat sasaran. Menyetujui obat terapi gen $ 3 juta / pop yang membutuhkan pengeboran ke tengkorak dan injeksi otak harus didasarkan pada... memeriksa catatan... Skor kecenderungan cocok dengan lengan kontrol historis. (Jika Anda tidak dapat menghargai kegilaan kalimat ini, Anda harus berkomentar nol kali tentang sains dan bukti) Itulah yang akan menjadi dasar persetujuan komunitas biotek/investor yang sangat peduli dengan pasien penyakit Huntington. Dan kemudian datang data pengganti. Dibutuhkan beberapa menit membaca untuk memahami betapa sangat tipisnya itu dalam kasus penyakit Huntington. Produk Roche/Genentech tominersen yang belum pernah Anda dengar yang gagal juga sangat menjanjikan karena menurunkan biomarker pengganti utama: tingkat huntingtin mutan (mHTT) di CSF. Tetapi ketika uji coba Fase III GENERATION HD1 berjalan, menurunkan mHTT tidak diterjemahkan ke manfaat klinis. Kegagalan itu sangat mengkhawatirkan justru karena tominersen menurunkan kadar huntingtin mutan - pengganti bekerja - tetapi pasien tidak mendapat manfaat secara klinis. Faktanya, pasien yang menerima obat lebih sering sebenarnya lebih buruk daripada plasebo. Dari data GENERATION HD1: Kelompok setiap 8 minggu (eksposur lebih tinggi) menunjukkan: Skor cUHDRS secara signifikan lebih buruk daripada plasebo (–0,54 poin, p=0,001) — ini adalah gabungan kognisi, fungsi motorik, dan kapasitas fungsional, tren menuju skor Kapasitas Fungsional Total (TFC) yang lebih buruk, dan peningkatan CSF NfL pada minggu ke-21 — menunjukkan kerusakan neuroaksonal aktif terjadi. Jadi sekarang karena kita tidak dapat menggunakan mHTT sebagai pengganti -- kita memiliki pengganti lain yang tidak divalidasi -- NfL (rantai cahaya neurofilamen) adalah penanda kerusakan neuroaksonal/neurodegenerasi. Ini divalidasi sebagai penanda cedera, yang berarti meningkat ketika neuron rusak, berkorelasi dengan tingkat keparahan penyakit dan tingkat perkembangan di beberapa penyakit neurodegeneratif (HD, MS, ALS, Alzheimer), dan melacak dengan tonggak penyakit yang diketahui Tetapi masalah yang sama dengan mHTT : divalidasi terhadap aktivitas penyakit, bukan terhadap respons pengobatan yang mengarah pada hasil klinis. Jadi kami tahu NfL tinggi = lebih banyak neurodegenerasi, kami tahu NfL turun dengan beberapa perawatan, tetapi kami tidak memiliki bukti kuat bahwa pengurangan NfL yang diinduksi obat → manfaat klinis. Jadi tentu saja kita harus bersemangat tentang perubahan nFL dan meneriakkan pembunuhan berdarah ketika seseorang meminta untuk benar-benar melakukan RCT untuk memastikan kita tidak menyakiti orang, dan membayar untuk sesuatu yang benar-benar menguntungkan.

Agar semua orang menyadari bias media yang meliput apa pun oleh pemerintahan saat ini saat ini. Jika proyek vaksin universal mendapat lampu hijau, itu masalah karena melewati protokol. Jika seseorang mengajukan pertanyaan tentang platform vaksin baru dan lengan pembanding, itu juga mengakibatkan hiperventilasi. Pelaporan yang bagus untuk semuanya. Teruslah melakukannya.

Bagaimana Medicare for All bekerja di Kanada, Anda bertanya? 🇨🇦 : Tidak ada ahli bedah yang tersedia untuk operasi paratiroid Anda, tetapi kabar baik, Anda telah disetujui untuk di-eutanasia.