Tristan (@SharkStats) hedefe isabetli. Kafatasına delme ve beyin enjeksiyonu gerektiren 3 milyon dolarlık gen terapisi ilacını onaylamak, şu temelde olmalı... notları kontrol ediyor... Eğilim puanı tarihsel kontrol kolu ile eşleşti. (Bu cümlenin çılgınlığını takdir edemiyorsan, bilim ve kanıt hakkında sıfır kez yorum yapmalısın) Huntington hastalığı hastalarına bu kadar önem veren biyoteknoloji/yatırımcı topluluğu tam da buna dayanır. Ve sonra vekil veri geliyor. Huntington hastalığı için bunun ne kadar ince olduğunu anlamak için birkaç dakika okumak gerekir. Adını duymadığınız ve başarısız olan Roche/Genentech ürünü de çok umut vericiydi çünkü CSF'de mutant huntingtin (mHTT) seviyelerini azalttı. Ancak Faz III GENERATION HD1 çalışması yürütüldüğünde, mHTT düşürmek klinik fayda sağlamadı. Başarısızlık özellikle endişe verici çünkü tominersen mutant huntingtin seviyelerini düşürdü — vekil anne işe yaradı — fakat hastalar klinik olarak fayda sağlamadı. Aslında, ilacı daha sık alan hastalar plasebodan daha kötü sonuçlar gösterdi. GENERATION HD1 verilerinden: Her 8 haftada bir grup (daha yüksek maruziyet) şunları gösterdi: cUHDRS puanları plasebodan (–0,54 puan, p=0,001) anlamlı derecede kötüdür — bu, biliş, motor fonksiyon ve fonksiyonel kapasite, daha kötü Toplam Fonksiyonel Kapasite (TFC) puanları ve 21. haftada yüksek CSF NfL'nin birleşimi — aktif nöroaksonal hasarın meydana geldiğini göstermektedir. Şimdi mHTT'yi vekil olarak kullanamadığımız için -- başka bir onaylanmamış vekilimiz var -- NfL (nörofilament hafif zincir), nöroaksonal hasar/nörodejenerasyonun bir belirtesidir. Yaralanma belirteci olarak doğrulanır; yani nöronlar zarar gördüğünde yükselir, hastalık şiddeti ve ilerleme hızıyla çoklu nörodejeneratif hastalıklarda (HD, MS, ALS, Alzheimer) ilişkilidir ve bilinen hastalık kilometre taşlarıyla takip edilir Ancak mHTT ile aynı sorun: hastalık aktivitesine karşı doğrulanıyor, tedavi yanıtına karşı değil, klinik sonuçlara yol açıyor. Yani yüksek NfL = daha fazla nörodejenerasyon biliyoruz, bazı tedavilerde NfL'nin düştüğünü biliyoruz, ancak ilaç kaynaklı NfL azalmasının klinik fayda → olduğuna dair sağlam bir kanıtımız yok. Tabii ki nFL değişiklikleri için heyecanlanmalı ve biri gerçekten bir RCT yapmayı istediğinde çığlık atmalıyız, insanlara zarar vermediğimizden emin olmak ve gerçekten faydası olan bir şey için ödeme yapıyoruz.

Herkesin mevcut yönetimin herhangi bir şeyi haber verdiği medya önyargısından haberdar olması için. Evrensel bir aşı projesi onay alırsa, bu sorun çünkü protokolü atladı. Biri yeni bir aşı platformu ve karşılaştırıcı kol hakkında soru sorarsa, bu da hiperventilasyona yol açar. Herkese harika rapor verdik. Devam et.

Kanada'da Medicare for All nasıl çalışıyor, diye soruyorsunuz? 🇨🇦 : Paratiroid ameliyatınız için cerrah bulunmuyor, ancak iyi haber, ötenazi yapılmanız için onay aldınız.