Трістан (@SharkStats) влучає в ціль. Затвердження генної терапії за $3 мільйони за попу, який вимагає свердління черепа і ін'єкції в мозок, має базуватися на... перевіряє нотатки... Оцінка схильності відповідала історичній управлінській руці. (Якщо ви не розумієте божевілля цього речення, варто жодного разу коментувати науку і докази) Саме на цьому базується біотехнологічна та інвесторська спільнота, яка так переймається пацієнтами з хворобою Гантінгтона. А потім з'являються дані сурогатної матері. Потрібно кілька хвилин читання, щоб зрозуміти, наскільки це крихко у випадку хвороби Гантінгтона. Продукт Roche/Genentech tominersen, про який ви не чули і який не провалився, також був дуже перспективним, бо знизив ключовий сурогатний біомаркер: рівень мутантного гантингтину (mHTT) у лікворговій рідині. Але під час дослідження фази III GENERATION HD1 зниження mHTT не дало клінічної користі. Ця невдача була особливо тривожною саме тому, що Томінерсен знизив рівень мутантного гантингтину — сурогатна мать спрацювала — але пацієнти не отримали клінічної користі. Насправді пацієнти, які отримували препарат частіше, показали гірші результати, ніж плацебо. З даних GENERATION HD1: Група кожні 8 тижнів (з вищим впливом) показала: cUHDRS значно гірший за плацебо (–0,54 бали, p=0,001) — це комбінація когнітивних функцій, моторних функцій і функціональних можливостей, тенденцій до гірших показників загальної функціональної ємності (TFC) та підвищеного лікворевого NfL на 21-му тижні — що свідчить про активне нейроаксональне пошкодження. Отже, тепер, оскільки ми не можемо використовувати mHTT як сурогатну мать — у нас є ще один непідтверджений сурогатний мать — NfL (легкий ланцюг нейрофіламенту) є маркером нейроаксонального пошкодження/нейродегенерації. Він визнається маркером травми, тобто зростає при пошкодженні нейронів, корелює з тяжкістю та швидкістю прогресування захворювання при кількох нейродегенеративних захворюваннях (ХВ, РС, БАС, Альцгеймер), і відповідає відомим етапам хвороби Але та сама проблема з mHTT: він підтверджується за активністю хвороби, а не проти відповіді на лікування, що призводить до клінічних результатів. Отже, ми знаємо, що високий NfL = більше нейродегенерації, ми знаємо, що NfL падає при деяких методах лікування, але у нас немає жодних надійних доказів, що ліково-індуковане зниження NfL → клінічну користь. Тож, звісно, ми маємо радіти змінам у НФЛ і кричати від радості, коли хтось просить зробити РКД, щоб переконатися, що ми не шкодимо людям і платимо за щось, що справді має користь.

Щоб усі знали про медіа-упередженість, яка зараз висвітлює будь-які події нинішньої адміністрації. Якщо проєкт універсальної вакцини отримує зелене світло, це проблема, бо він обійшов протокол. Якщо хтось ставить питання щодо нової вакцинної платформи та порівняльного пристрою, це також призводить до гіпервентиляції. Чудова репортаж, усім. Продовжуй у цьому ж дусі.

Як працює Medicare for All у Канаді, запитаєте ви? 🇨🇦 : Хірург для операції на паращитоподібній залозі немає, але хороші новини — вам схвалили евтаназію.