Cộng đồng bệnh nhân và vận động viên về bệnh loạn dưỡng cơ Duchenne giữ cho liệu pháp gen và nhiều loại thuốc có mặt trên thị trường Mỹ, ngăn cản FDA hành động, mặc dù các thử nghiệm lâm sàng xác nhận thất bại cho thấy không có hiệu quả và độ an toàn đáng nghi. Cộng đồng bệnh nhân và vận động viên về bệnh Huntington thậm chí không thể thuyết phục FDA cho phép nộp hồ sơ liệu pháp gen, mặc dù có một thử nghiệm lâm sàng tích cực.